Risdiplam Tozu Cas No.1825352-65-5
Ürün Kaynağı: Sentetik
Ürün Özellikleri: %98'den büyük veya eşit
CAS Numarası: 1825352-65-5
Moleküler Formül: C₂₂H₂₃N₅O
Molekül Ağırlığı: 373,46 g/mol
Test Yöntemi: HPLC
Etkin Madde: Risdiplam
Ürün Özellikleri: Tipik olarak beyazdan kirli beyaza-katı bir toz.
Ürün Ambalajı: 1kg/torba; 25kg/davul
Saklama Koşulları: Kuru, ışıktan korunan, inert bir atmosferde, -20 derecede uzun süre-saklanmalıdır.
Raf Ömrü: 24 ay
Ürün Açıklaması
Risdiplam, şurup şeklinde ağızdan uygulanan küçük bir moleküldür. Vücuttaki fonksiyonel SMN proteini seviyelerini artırarak spinal müsküler atrofiyi (SMA) tedavi etmek için tasarlanmış motor nöron 2 (SMN2) ekleme değiştiricisinin hayatta kalmasıdır.
Ürün Fonksiyonu
Risdiplam'ın birincil işlevi, SMN2 geninin eklenmesini modüle ederek tam-uzunluktaki SMN proteininin üretimini arttırmaktır. SMA için bir tedavi değildir ancak altta yatan genetik nedeni ele alarak hastalığın ilerlemesini durdurmaya veya yavaşlatmaya çalışır.
Ürün Endikasyonları
Risdiplam, iki aylıktan itibaren her yaştaki hastalarda spinal müsküler atrofinin (SMA) tedavisinde endikedir.
Buna,-semptomatik öncesi SMA, Tip 1, Tip 2 ve Tip 3 hastaları da dahildir.
Eylem Mekanizması
Risdiplam, ağırlıklı olarak kesik, kararsız bir SMN proteini (SMNΔ7) üreten bir gen olan SMN2 ön-mesajcı RNA'sı (pre-mRNA) üzerindeki iki spesifik bölgeye bağlanarak çalışır.
Risdiplam, bu bölgelere bağlanarak, RNA birleştirme işlemi sırasında ekzon 7'nin dahil edilmesini teşvik eder.
Bu modifikasyon, daha yüksek oranda SMN2 genlerinin tam-uzunlukta, tamamen işlevsel SMN proteini üretmesiyle sonuçlanır.
Artan SMN proteini seviyeleri, kas hareketi için kritik olan motor nöronların hayatta kalmasını ve fonksiyonunu iyileştirir.
Ürün Uygulaması
Uygulama Şekli: Oral (sıvı şurup)
Dozaj: Günde bir kez, yemekten sonra.
Uygulama: Doz hastaya-özeldir ve hastanın yaşına ve vücut ağırlığına bağlıdır. Doğru dozaj için sağlanan oral şırınga kullanılarak uygulanır.
Temel Avantaj: Ağız yoluyla veya beslenme tüpüyle alınabilen bir sıvı olduğundan özellikle bebekler ve küçük çocuklar için uygundur ve enjekte edilebilir veya gen terapilerine kıyasla-invaziv olmayan bir tedavi seçeneği sunar.
Farmakolojik Etkiler
Birincil Farmakodinamik Etki:
SMN proteininin kan seviyelerinde sürekli, doza{0}bağlı bir artış. Bu artış tedavinin başlangıcından sonraki haftalarda gözlenir ve tedavi boyunca korunur
Klinik Etkiler:
Klinik çalışmalarda Risdiplam tedavisi, motor fonksiyon kilometre taşlarında (örn. baş kontrolü, oturma, ayakta durma, yürüme) tedavi edilmemiş SMA'nın doğal seyrinde gözlemlenmeyen önemli iyileşmelere yol açmıştır. Tip 1 SMA'lı bebeklerde hayatta kalmayı ve{3}} olaysız hayatta kalmayı iyileştirdiği gösterilmiştir.
Dağıtım:
Sistemik olarak dağılmıştır, yani SMN proteinini yalnızca merkezi sinir sisteminde değil aynı zamanda periferik doku ve organlarda da arttırır ve bu da daha geniş klinik faydalar sağlayabilir.
Güvenlik Profili:
En sık görülen yan etkiler arasında ateş, ishal, döküntü, ağız ve aftöz ülserler, eklem ağrısı ve idrar yolu enfeksiyonları yer alır. Karaciğer fonksiyonunun düzenli olarak izlenmesi önerilir.
Popüler Etiketler: risdiplam tozu cas no.1825352-65-5, Çin risdiplam tozu cas no.1825352-65-5 üreticiler, tedarikçiler, fabrika, sodyum hiyalüronat, sodyum hiyaluronat ve hiyalüronik asit, sodyum retinoil hiyalüronat
You Might Also Like
Soruşturma göndermek